“漸凍人”、“瓷娃娃”、“不食煙火兒童”、“粘寶寶”……這些聽起來頗為詩意的詞語,實則分別對應著肌萎縮側索硬化、成骨不全癥、苯丙酮尿癥、粘多糖貯積癥這幾類罕見病的患者。

罕見病,顧名思義,指的是患病率極小的疾病,目前全球已知的罕見病有6000-8000種。據(jù)保守估計,罕見病在人群中的患病率約3．5%～5．9%,全球受影響的人口達2．5億～4．5億,中國罕見病患者約在2000萬左右。

“罕見病不只是醫(yī)學問題,也是經(jīng)濟學問題,更是一個社會問題�！本〇|健康醫(yī)藥部總經(jīng)理兼戰(zhàn)略與投資負責人金恩林指出。

近年來,罕見病相關問題逐漸被注意到,從國家到各級政府也都為罕見病患者的救治頻頻“出招”:印發(fā)第一批罕見病目錄,收錄121種罕見病;對罕見病用藥在進口環(huán)節(jié)降低增值稅稅率;成立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng),遴選擇定各省罕見病協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院……

與此同時,企業(yè)也在快速反應和行動。2月27日,正值2021國際罕見病日前夕,京東健康發(fā)起“罕見病關愛計劃”,聯(lián)合諾華、百濟神州、北�？党�、賽諾菲、輝瑞等企業(yè),以及北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會,打造“醫(yī)、藥、險、公益”一站式解決平臺,助力緩解罕見病群體確診就醫(yī)難、藥品可及難、藥品支付難三大問題。

京東健康CEO辛利軍表示,“罕見病關愛計劃”第一階段將重點打造“京東大藥房罕見病關愛中心”和“罕見病關愛基金”兩項,未來將攜手多方合作伙伴,從保障藥品供給、便捷醫(yī)療服務、促進構建多方支付體系等維度入手,為罕見病群體提供更多幫助。

互聯(lián)網(wǎng)平臺破解罕見病就醫(yī)用藥難題

《中國罕見病行業(yè)觀察(2021)》報告指出,中國已知的罕見病大約有1400余種。由于確診困難,大量罕見病被當作普通疾病治療,或未被發(fā)現(xiàn),實際數(shù)量可能更多。

確診難是罕見病患者面臨的第一重難題。此前有一位肯尼迪病患者告訴億歐大健康,從肌肉力量下降到最終確診,其曾歷經(jīng)15年、花費4萬多,”路線也很典型”,輾轉多個城市、多家醫(yī)院,最終才在北京一家醫(yī)院確診。

經(jīng)濟學人智庫在《無聲的苦難:亞太地區(qū)罕見病的認知與管理評估》報告中指出,受訪的500位調(diào)查者(醫(yī)護)認為,診斷是罕見病領域中最巨大的挑戰(zhàn)。其困難點在于如何正確又迅速地找出真正原因——大部分的情況中,病人要經(jīng)過數(shù)年、看過多位醫(yī)生才能獲得確診。

上述報告還同時指出,14%的受訪者(包括10%)的專家在他們整個職業(yè)生涯中從未診治過罕見病患者,即使在�？漆t(yī)生之間,也只有28%的人認為他們的同事在罕見病領域有“好”或“非常好”的知識。

除了確診難題,橫亙在罕見病患者患病最初的另一重痛點是,由于罕見病的診療與藥物資源多集中在北上廣等大城市,外地患者往往面臨當?shù)蒯t(yī)藥資源匱乏的困境,且在診療用藥的支出之外,異地就醫(yī)導致的交通、食宿、誤工等費用也是巨大負擔。

如何破解罕見病確診難、診療難的問題,是社會各界一直在努力的方向。而互聯(lián)網(wǎng)平臺能夠有效打破時間、空間限制,醫(yī)生可在線遠程開具藥品的復購處方,患者則可通過在線購藥、送藥上門購買所需藥品。

“我們希望發(fā)揮零售和電商的專長,解決可及性問題,京東的特長是配送,我們可以全國范圍無差別可及,同時在罕見病就診醫(yī)院周邊,我們也布局了線下院邊店�！苯鸲髁种赋�。

目前就京東大藥房罕見病關愛中心而言,據(jù)京東健康方面介紹稱,目前國內(nèi)已經(jīng)上市的罕見病口服治療藥物中,幾乎都可以在京東大藥房買到。

同時為了加強針劑和冷鏈藥品的配送能力,京東大藥房還新增“自營冷鏈”藥品配送能力,提供從倉儲到配送的線上線下一體化供應鏈解決方案,確保藥品質(zhì)量安全全程可追溯,實現(xiàn)冷鏈藥品的安全穩(wěn)定和快速送達。

除了藥品供應鏈上,圍繞診療服務,金恩林指出,京東健康與罕見病領域相關專家共建了�？浦行募岸鄬W科會診中心,“通過線上宣傳,提升大家的意識,更早觸達診療資源,有效縮短確診時間”。

另外,“我們還會上線罕見病診療地圖,將此作為目錄提供給被懷疑具有罕見病潛在風險的患者,讓他們能盡早知道哪里能夠看罕見病,哪里有專家;同時我們會加強線上疾病教育、診后隨訪與咨詢,以便患者離開醫(yī)院后也能及時回訪,減少一些出行和誤工費用。”金恩林具體說道。

成立公益基金為罕見病患者“減負”

實際上,除了藥品可獲得性,可及性還涵蓋著另一重含義:藥品的可支付性�，F(xiàn)實的狀況是,藥物上市之后,很多罕見病患者面臨買不起的困境。

例如去年曾引發(fā)熱議的脊髓性肌萎縮癥(SMA)治療藥物諾西那生鈉注射液,該藥品2019年在中國獲批上市,將贈藥政策考慮進去后,平均年治療費用需105萬元人民幣。

《2019中國罕見病患者綜合社會調(diào)查(第一階段調(diào)研結果)》顯示,罕見病患者平均每年自費治療費用超過5萬元,近15%的患者因為無法承擔醫(yī)療費用而被迫停止治療。

針對這一痛點,在“罕見病關愛計劃”中,京東健康攜手北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會成立了“罕見病關愛基金”,并動員京東全平臺的商家為罕見病患者提供“真金白銀”的慈善援助。

據(jù)悉,《第一批罕見病目錄》內(nèi)相關疾病的患者在國家衛(wèi)健委認定的醫(yī)院開具診斷證明后,即可在京東APP、京東健康APP等渠道提交援助申請,由病痛挑戰(zhàn)基金會審核通過后,其按照科學治療方案進行本病種治療產(chǎn)生的醫(yī)藥費用可提交申請援助,審核通過后,患者可獲得每年最多5萬元的公益援助。

“1+N多方共付模式”是行業(yè)內(nèi)公認可行的罕見病支付保障體系,其中的“1”,是指醫(yī)保兜底,即將罕見病相關藥物,逐步納入國家基本醫(yī)保用藥目錄,或進入省級統(tǒng)籌范疇;“N”指的是罕見病救助項目、慈善基金、商業(yè)保險、患者自付等。

金恩林指出,“京東健康今年會依托線下院邊店開通雙通道的醫(yī)保支付能力,并且將其引到線上,同時將聯(lián)合藥企,在互聯(lián)網(wǎng)創(chuàng)新支付方面,探索出更多除醫(yī)保的補充手段,給患者提供救助。”

同時,圍繞罕見病藥品的支付問題,京東健康還在其他方面努力。根據(jù)金恩林介紹,京東健康在無錫市參與的“醫(yī)惠錫城”項目,是目前覆蓋罕見病藥品最全的惠民保之一,屆時京東健康將推動9種罕見病藥品納入商保。

作者:漆葉青